Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Ikerketa Aplikazioa:
Donidalorsen APIa oligonukleotido antisentido (ASO) bat da, angioedema hereditarioa (HAE) eta lotutako hanturazko baldintzak tratatzeko ikertzen ari dena. RNA bidezko terapien testuinguruan aztertzen ari da, ARNren adierazpena murrizteko helburuarekin.plasmako prekalikreina(KLKB1 mRNA). Ikertzaileek Donidalorsen erabiltzen dute geneen isilarazteko mekanismoak, dosiaren araberako farmakokinetika eta bradikininak eragindako hanturaren epe luzeko kontrola aztertzeko.

Funtzioa:
Donidalorsenak selektiboki lotuz funtzionatzen duKLKB1mRNA, plasmako prekalikreinaren ekoizpena murriztuz — kalikreina-kinina sistemako entzima gakoa, HAE-n hantura eta inflamazioa eragiteaz arduratzen dena. Kalikreina mailak jaitsiz, Donidalorsenek HAE erasoak prebenitzen eta gaixotasunaren zama murrizten laguntzen du. API gisa, HAE-rako azalpetik emandako ekintza luzeko tratamenduen garapenean osagai terapeutiko nagusia da.