Fitusiran

Fitusiran (API)

Ikerketa Aplikazioa:
Fitusiran APIa hemofilia eta koagulazio-nahasmenduen arloan batez ere ikertzen den RNA txiki interferentzial sintetikoa da (siRNA).antitronbina (AT edo SERPINC1)gibeleko gene bat antitronbinaren ekoizpena murrizteko. Ikertzaileek Fitusiran erabiltzen dute RNA interferentziaren (RNAi) mekanismoak, gibeleko geneen isiltzea eta A eta B hemofilia duten pazienteen koagulazioa berrorekatzeko estrategia terapeutiko berriak aztertzeko, inhibitzaileekin edo gabe.

Funtzioa:
Fitusiranek antitronbinaren, antikoagulante natural baten, adierazpena isilaraziz funtzionatzen du, horrela tronbinaren sorrera handituz eta koaguluen eraketa sustatuz. Mekanismo honek tratamendu profilaktiko bat eskaintzen du hemofilia duten pazienteen odoljario-aldiak murrizteko. API gisa, Fitusiranek subkutaneoki tratatzeko osagai aktibo gisa balio du, bizi-kalitatea hobetzera eta odoljario-nahasmenduen tratamendu-zama murrizteko helburuarekin.