Givosiran

Givosiran (API)

Ikerketa Aplikazioa:
Givosiran APIa gibeleko porfiria akutua (AHP) tratatzeko aztertutako RNA txiki interferentzial sintetiko bat (siRNA) da. Bereziki...ALAS1genea (aminolebulin azido sintasa 1), hemoaren biosintesi bidean parte hartzen duena. Ikertzaileek Givosiran erabiltzen dute RNA interferentzian (RNAi) oinarritutako terapiak, gibelean oinarritutako geneen isiltzea eta porfirian eta erlazionatutako nahasmendu genetikoetan parte hartzen duten bide metabolikoen modulazioa ikertzeko.

Funtzioa:
Givosiranek honen adierazpena murriztuz funtzionatzen du.ALAS1hepatozitoetan, horrela ALA (azido aminolebulinikoa) eta PBG (porfobilinogenoa) bezalako hemo bitartekari toxikoen metaketa gutxituz. Horrek gibeleko porfiria akutuarekin lotutako eraso neurobiszeralak prebenitzen laguntzen du. API gisa, Givosiran ARNi oinarritutako terapietan osagai farmazeutiko aktiboa da, AHPren epe luzeko kontrola emateko diseinatua, azalpeko administrazioaren bidez.