Oligonukleotidoen APIak
-
Inclisiran sodioa
Inclisiran sodio APIa (Osagai Farmazeutiko Aktiboa) batez ere RNA interferentziaren (RNAi) eta terapia kardiobaskularren arloan aztertzen da. PCSK9 geneari zuzendutako siRNA bikoitz-kateatu gisa, ikerketa prekliniko eta klinikoetan erabiltzen da LDL-C (dentsitate baxuko lipoproteina kolesterola) jaisteko geneen isilarazteko estrategia luzeak ebaluatzeko. Gainera, konposatu eredu gisa balio du siRNA emateko sistemak, egonkortasuna eta gibelera zuzendutako RNA terapiak ikertzeko.
-
Donidalorsen
Donidalorsen APIa oligonukleotido antisentido (ASO) bat da, angioedema hereditarioa (HAE) eta lotutako hanturazko baldintzak tratatzeko ikertzen ari dena. RNA bidezko terapien testuinguruan aztertzen ari da, ARNren adierazpena murrizteko helburuarekin.plasmako prekalikreina(KLKB1 mRNA). Ikertzaileek Donidalorsen erabiltzen dute geneen isilarazteko mekanismoak, dosiaren araberako farmakokinetika eta bradikininak eragindako hanturaren epe luzeko kontrola aztertzeko.
-
Fitusiran
Fitusiran APIa hemofilia eta koagulazio-nahasmenduen arloan batez ere ikertzen den RNA txiki interferentzial sintetikoa da (siRNA).antitronbina (AT edo SERPINC1)gibeleko gene bat antitronbinaren ekoizpena murrizteko. Ikertzaileek Fitusiran erabiltzen dute RNA interferentziaren (RNAi) mekanismoak, gibeleko geneen isiltzea eta A eta B hemofilia duten pazienteen koagulazioa berrorekatzeko estrategia terapeutiko berriak aztertzeko, inhibitzaileekin edo gabe.
-
Givosiran
Givosiran APIa gibeleko porfiria akutua (AHP) tratatzeko aztertutako RNA txiki interferentzial sintetiko bat (siRNA) da. Bereziki...ALAS1genea (aminolebulin azido sintasa 1), hemoaren biosintesi bidean parte hartzen duena. Ikertzaileek Givosiran erabiltzen dute RNA interferentzian (RNAi) oinarritutako terapiak, gibelean oinarritutako geneen isiltzea eta porfirian eta erlazionatutako nahasmendu genetikoetan parte hartzen duten bide metabolikoen modulazioa ikertzeko.
-
Plozasiran
Plozasiran APIa hipertriglizeridemia eta erlazionatutako nahasmendu kardiobaskular eta metabolikoen tratamendurako garatutako RNA txiki interferentzial sintetikoa da (siRNA).APOC3genea, apolipoproteina C-III kodetzen duena, triglizeridoen metabolismoaren erregulatzaile gakoa. Ikerketan, Plozasiran RNAi oinarritutako lipidoak jaisteko estrategiak, geneen isilarazteko espezifikotasuna eta kilomikronemia familiarra (FCS) eta dislipidemia mistoa bezalako baldintzetarako ekintza luzeko tratamenduak aztertzeko erabiltzen da.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API hipertentsioaren tratamendurako garatutako ikerketa-prozesuan dagoen RNA interferentzial txiki (siRNA) bat da. Honi zuzenduta dago:AGTgenea, angiotensinogenoa kodetzen duena —renina-angiotentsina-aldosterona sistemaren (RAAS) osagai gakoa—. Ikerketan, Zilebesiran erabiltzen da epe luzeko odol-presioaren kontrolerako geneen isilarazteko ikuspegiak aztertzeko, RNAi emateko teknologiak eta RAAS bidearen zeregin zabalagoa gaixotasun kardiobaskular eta giltzurrunetan.