Plozasiran

Plozasiran (API)

Ikerketa Aplikazioa:
Plozasiran APIa hipertriglizeridemia eta erlazionatutako nahasmendu kardiobaskular eta metabolikoen tratamendurako garatutako RNA txiki interferentzial sintetikoa da (siRNA).APOC3genea, apolipoproteina C-III kodetzen duena, triglizeridoen metabolismoaren erregulatzaile gakoa. Ikerketan, Plozasiran RNAi oinarritutako lipidoak jaisteko estrategiak, geneen isilarazteko espezifikotasuna eta kilomikronemia familiarra (FCS) eta dislipidemia mistoa bezalako baldintzetarako ekintza luzeko tratamenduak aztertzeko erabiltzen da.

Funtzioa:
Plozasiranek isilaraziz funtzionatzen duAPOC3mRNA gibelean, apolipoproteina C-III mailak murriztea eraginez. Horrek lipolisiaren hobekuntza eta triglizeridoetan aberatsak diren lipoproteinen odol-jarioa kentzea sustatzen du. API gisa, Plozasiranek ekintza luzeko terapien garapena ahalbidetzen du, triglizerido mailak nabarmen jaisteko eta pankreatitisaren eta gertakari kardiobaskularren arriskua murrizteko helburuarekin, lipidoen nahasmendu larriak edo genetikoak dituzten pazienteetan.