2021-12-06an, US Denbora, Acadia farmaziak (NASDAQ: Acad) iragarri zuen bere faseko III.aren iraupen klinikoaren emaitza positiboak bere drogen hautagaiaren, Trofinete. III Trial fasea, izpilikua deritzona, batez ere RetT sindromearen tratamenduan (RS) tratamenduan Trofinetidearen segurtasuna eta eraginkortasuna ebaluatzeko erabiltzen da. 189 gaiak matrikulatu ziren, 5-20 urte bitarteko emakume guztiak Rs-ekin.
Izpilikua itsu bikoitza, ausazkoa zen, plazeboz kontrolatutako plazeboa da, RS portaeraren galdetegiaren (RSBQ) eta emaitza klinikoko balorazio globaleko eskala (CGI-I), hurrenez hurren; hurrenez hurren; Gakoa Bigarren Hezkuntzako helburua da.
Emaitzek erakutsi zuten Trofinetide-k hobekuntza garrantzitsuak zituela bai lehen mailako muturretan plazeboarekin alderatuta. RSBQ-ko oinarri-aldaketak Plazeboa eta Trofinetide 12 astean -1,7 vs -5.1 (P = 0,0175); CGI-I Puntuazioak 3,8 vs 3,5 izan ziren (P = 0,0030). Bien bitartean, CSBS-DP-IT-SOCIAL-en oinarrizko oinarria -1.1 eta -0.1 izan zen, plazeboa eta trofinete egiteko, hurrenez hurren.
Hala ere, Lavender-en bigarren mailako lehen mailako puntuak erakutsi behar dira Rs tratatzeko. Hala ere, azterketa-tratamenduaren tasa larrialdietarako gertakariei lotutako azterketa-tasa (tefinetide besoarekin altuagoa izan da plazeboz aldean, bi% 2,1 eta% 17,2 izan dira, hurrenez hurren. Horien artean, gertakari kaltegarriak izan ziren:
① Beherakoa - Trofinetide% 80,6koa izan zen (% 97,3 arinak dira) eta plazeboak% 19,1;
② Bomaketa - Trofinetide% 26,9koa izan zen (% 96 moderatuak ziren) eta plazeboa% 9,6 zen;
③ Gertaera kaltegarriak bi taldeetan subjektuen% 3,2an gertatu ziren.
Izpiliku probako gaiek epaiketa amaitu ondoren edo Lilac-2 hedapen ikasketen ondoren, eta Llac-2 hedapen irekiko azterketetan jasoko dute.
Posta: 2012ko otsailak 17-20