2021-12-06an, AEBetako garaian, Acadia Pharmaceuticals-ek (Nasdaq: ACAD) bere botika hautagaiaren, Trofinetide, III. faseko saiakuntza klinikoaren emaitza positiboak iragarri zituen.III faseko saiakuntza, Izpilikua izenekoa, Trofinetideren segurtasuna eta eraginkortasuna ebaluatzeko erabiltzen da batez ere Rett sindromearen (RS) tratamenduan.Guztira 189 irakasgai matrikulatu ziren, guztiak 5-20 urte bitarteko emakumeak RS duten.
Izpilikua itsu bikoitza, ausazko, plazebo kontrolatutako 12 asteko saiakuntza bat izan zen, RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) eta Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I) helburu nagusi konbinatuekin, erizaintzako langileek eta medikuek ebaluatu zutenez, hurrenez hurren;gakoa Bigarren mailako puntua Haur eta Haurtxoentzako Komunikazio eta Portaera Sinbolikoen Garapen Eskala (CSBS-DP-IT-Social) da, batez ere 6-24 urte bitarteko haurren eta haur txikien portaera sozial, hitzezko eta sinbolikoen garapena ebaluatzeko erabiltzen dena. hilabeteko adina, eta autismorako erabil daiteke Garapen-atzerapenaren eta beste garapen-atzerapenen sintomen baheketa goiztiarra, erizaintzako langileek ebaluatutakoaren arabera.
Emaitzek erakutsi zuten Trofinetidek hobekuntza garrantzitsuak izan zituela bi puntu nagusietan plazeboarekin alderatuta.Plazeborako eta Trofinetiderako RSBQ-n oinarrizko aldaketak 12. astean -1,7 vs -5,1 izan ziren (p=0,0175);CGI-I puntuazioak 3,8 vs 3,5 izan ziren (p=0,0030).Bien bitartean, CSBS-DP-IT-Social-en oinarrizko aldaketa -1,1 eta -0,1 izan zen plazeborako eta Trofinetiderako, hurrenez hurren.
Izpilikuaren amaierako puntu primarioek eta bigarren mailakoek Trofinetide-k RS-ren tratamendurako duen potentziala frogatu zuten, hala ere, kontuan izan behar da azterketa-tratamenduaren eteteko tasa handiagoa izan zela Trofinetide besoan plazeboarekin alderatuta. , Biak %2,1 eta %17,2 ziren, hurrenez hurren.Horien artean, ohikoenak izan ziren kontrako gertakariak:
① Beherakoa - Trofinetida % 80,6 izan zen (horietatik % 97,3 arin edo moderatua) eta plazeboa % 19,1;
② Oka - Trofinetida % 26,9koa izan zen (horietatik % 96 arina edo moderatua izan zen) eta plazeboa % 9,6koa;
③ Bi taldeetako subjektuen %3,2an gertakari kaltegarri larriak gertatu ziren.
Izpilikua probako subjektuek Trofinetide jasotzen jarraituko dute saiakuntza amaitu ondoren edo Lilac eta Lilac-2 hedapen-ikasketetan, eta Lavender azterketa burutu duten subjektuen % 95ek etiketa irekiko Lilac-era aldatzea aukeratu dute. hedapena Ikerketa, aurkikuntzak hurrengo mediku bilera batean aurkeztuko dira.
Argitalpenaren ordua: 2022-02-17